近日,在安徽医科大学第二附属医院血液内科主任翟志敏教授的带领下,该院血液内科团队利用新靶点Ex02 CAR-T细胞救治一例移植后复发、几乎无药可用的晚期骨髓瘤患者获得良效。据介绍,这是在全球首次成功创建针对Ex02靶点的CAR-T细胞。

  患者系60岁男性,十一年前因突发胸骨疼痛,在外院诊断为“多发性骨髓瘤”,随后经历了系统治疗,病情获得了较长时间的缓解,但自2021年7月起,疾病复发呈进行性恶化,剧烈的骨痛让他无法正常站立和行走,尝试了各种药物均疗效甚微,只能长期卧床。

  据了解,多发性骨髓瘤是一种恶性克隆性浆细胞肿瘤,虽然近10年来治疗骨髓瘤的新药不断上市,疗效和预后显著改善,但目前在临床上仍然是不可治愈的,移植后复发且对现有各种药物耐药的情况下,基本属于无药可用的“绝症”。

  2023年3月,患者在转入安医大二附院寻求帮助。“刚入院时患者身体状况非常虚弱,严重骨痛导致患者无法正常生活,且伴有重度贫血和血小板减少,随时可能有生命危险。”翟志敏介绍,全面评估后发现患者病情危重,治疗面临着巨大挑战。在患者和家人的积极要求及理解支持下,最终决定采用新型靶点的Ex02 CAR-T细胞治疗。

  翟志敏团队近10年一直潜心从事CAR T细胞研发和临床应用转化,前期在CD19 CAR T细胞治疗复发难治白血病已取得突破。4年前首次发现在多发性骨髓瘤细胞表面特异性表达Ex02靶分子,经过3年多日日夜夜反复尝试和探索,终于在全球首次成功创建针对Ex02靶点的CAR-T细胞。当此次面临该患者非同寻常的严峻病情时,团队将科研成果转化到临床。

  据介绍,患者顺利接受Ex02 CAR-T细胞输注后,血常规等各项指标逐步改善,骨痛也奇迹般消失,可谓“绝处逢生”,再次看到了生命的曙光。

  翟志敏介绍,此次全球首创新靶点Ex02 CAR-T细胞疗法帮助这名终末期骨髓瘤患者摆脱病痛的折磨,且无明显不良反应,初步显示该疗法治疗恶性肿瘤安全有效,在未来有可能让更多患者受益。

  来源:安徽商报

  (负责编辑:马永霖)